【佳学基因检测】小分子的 RNA 药物和 RNA 靶点：原理、进展和挑战

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核酸药物在肿瘤基因检测后的治疗法价值小组讨论肿瘤基因学知识要点《肿瘤致病基因突变位点的性质及影响分析》《Expert Rev Mol Diagn》在 2016 Jul 2; 16(7): 737–749发表了一篇题目为《小分子的 RNA 药物和 RNA 靶点：原理、进展和挑战》肿瘤靶向药物治疗基因检测临床研究文章。该研究由Ravi Salgia a , 等完成。拓展了基于核酸及基因检测信息的靶向药物种类，为小分子RNA药物平台的药物研制提供了思考素材。

肿瘤靶向药物及精准治疗临床研究内容关键词：

基于 RNA 的疗法,代谢稳定性,细胞内递送,适体,patisiran,givosiran,反义寡核苷酸

肿瘤靶向治疗基因检测临床应用结果

基于 RNA 的疗法，包括作为药物的 RNA 分子和靶向 RNA 的小分子，为扩大治疗靶点的范围提供了独特的机会。各种形式的 RNA 可用于选择性地作用于常规小分子或蛋白质无法靶向的蛋白质、转录物和基因。尽管 RNA 药物的开发面临着前所未有的挑战，但已经开发了许多策略来改善 RNA 代谢稳定性和细胞内递送。许多 RNA 药物已被批准用于医疗用途，包括机制上作用于蛋白质靶标的适体（例如，pegaptanib）和小干扰 RNA（例如，patisiran 和 givosiran）以及直接干扰RNA 目标。此外，指导 RNA 是新型基因编辑模式的重要组成部分，并且正在开发用于蛋白质替代疗法或疫苗接种的 mRNA 疗法，包括针对前所未有的严重急性呼吸综合征冠状病毒大流行的疗法。此外，功能性 RNA 或 RNA 基序高度结构化，可形成小分子可接近的结合口袋或裂缝。许多天然的、半合成的或合成的抗生素（例如氨基糖苷类、四环素类、大环内酯类、恶唑烷酮类和苯酚类）可以直接与核糖体 RNA 结合，从而抑制细菌感染。因此，人们对开发适合口服给药的 RNA 靶向小分子药物越来越感兴趣，其中一些药物（例如，risdiplam 和 branaplam）已进入临床试验阶段。在这里，我们回顾了新型 RNA 药物和 RNA 靶向小分子药物的药理学，重点介绍了最近的进展和策略。讨论了开发新型可药用 RNA 实体和确定可行的 RNA 靶标和选择性小分子结合剂方面的挑战。

肿瘤发生与复发转移国际数据库描述：

RNA-based therapies,metabolic stability,intracellular delivery,aptamers,patisiran,givosiran,antisense oligonucleotides