【佳学基因检测】气管内施用的 LNA gapmer 反义寡核苷酸在小鼠肺成纤维细胞中诱导强大的基因沉默

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与同行交流时肿瘤检测的时间与空间对治疗效果的影响知道《Ann Lab Med》在 2021 Jan; 41(1): 25–43发表了一篇题目为《气管内施用的 LNA gapmer 反义寡核苷酸在小鼠肺成纤维细胞中诱导强大的基因沉默》肿瘤靶向药物治疗基因检测临床研究文章。该研究由Yiming Zhong, Ph.D,等完成。促进了肿瘤的精准治疗与个性化用药的发展，进一步强调了基因信息检测与分析的重要性。

肿瘤靶向药物及精准治疗临床研究内容关键词：

反义寡核苷酸,ASOs,沉默功效,单细胞RNA测序,scRNA-seq

肿瘤靶向治疗基因检测临床应用结果

肺是一个复杂的器官，各种细胞类型具有不同的作用。已经在肺中研究了反义寡核苷酸 (ASO)，但由于缺乏适当的分析方法，很难确定它们在每种细胞类型中的有效性。我们采用三种不同的方法来研究不同细胞类型中的沉默功效。首先，我们在流式细胞术中使用谱系标记来识别细胞类型，同时测量 ASO 诱导的细胞表面蛋白 CD47 或 CD98 的沉默。其次，我们应用单细胞 RNA 测序 (scRNA-seq) 来测量不同细胞类型的沉默效果；据我们所知，这是首次将 scRNA-seq 应用于测量寡核苷酸疗法的疗效。在这两种方法中，成纤维细胞对局部递送的 ASO 最敏感，在内皮细胞中也有显着的沉默。第三，我们通过沉默主要在成纤维细胞中表达的两个靶点 Mfap4 和 Adam33 证实了成纤维细胞中的稳健沉默是广泛适用的。通过独立的方法，我们证明气管内施用的 LNA gapmer ASO 可强烈诱导肺成纤维细胞中的基因沉默。 ASO 诱导的成纤维细胞基因沉默是持久的，单次给药后持续 4-8 周。因此，肺成纤维细胞与作为治疗剂的 ASO 非常吻合。

肿瘤发生与复发转移国际数据库描述：

Antisense oligonucleotides,ASOs,silencing efficacy,single-cell RNA sequencing,scRNA-seq